▎药明康德内容团队报道

　　11月22日，亚盛医药宣布，欧盟委员会（EC）日前授予公司1类新药奥雷巴替尼（olverembatinib，HQP1351，曾用名耐克替尼、奥瑞巴替尼）孤儿药资格，用于治疗慢性髓性细胞白血病（CML）。这是亚盛医药在欧盟获得的首项孤儿药资格，也是该在研药物继获美国FDA孤儿药资格后的第2项孤儿药资格。

　　奥雷巴替尼是亚盛医药原创1类新药，是新型的第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKI），用于治疗对一代、二代TKI耐药的CML，特别是对T315I突变的CML患者在临床试验中显现良好的疗效。目前，该品种在中国的新药上市申请（NDA）已在审批过程中，用于治疗伴有T315I突变的CML慢性期（CML-CP）及加速期（CML-AP）患者，有望成为中国首个、全球第二个获批上市的第三代BCR-ABL TKI。奥雷巴替尼还获得中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗品种，拟治疗一代和二代TKI耐药和/或不耐受的CML-CP患者。

　　而在美国，奥雷巴替尼已获得FDA授予的孤儿药资格和快速通道资格；此外，奥雷巴替尼的临床试验进展自2018年开始，连续四年入选美国血液学会（ASH）年会口头报告，并荣获2019 ASH年会“最佳研究”的提名。

　　CML是一种罕见的恶性血液疾病，在欧盟27国的年发病率大约为万分之2.43。随着靶向BCR-ABL TKI的上市，CML的治疗方式得以革新。尽管第一代和第二代药物BCR-ABL TKI对CML的治疗具有显著的临床效益，但获得性耐药一直是CML治疗的主要挑战。BCR-ABL激酶区突变是获得性耐药的重要机制之一，其中T315I突变是常见的耐药突变类型之一，在耐药CML中的发生率可达25%左右。伴有T315I突变的CML患者对目前所有一代、二代BCR-ABL抑制剂均耐药，因此临床上急需可有效治疗T315I突变CML的第三代BCR-ABL抑制剂。

　　亚盛医药首席医学官翟一帆博士表示：“在CML治疗领域，全球各国都存在未被完全满足的临床需求。因此，自奥雷巴替尼的临床数据首次公布，就吸引了各国血液学界的巨大关注。此次获EC授予的孤儿药资格，既是对奥雷巴替尼初显疗效和安全性数据认可，也是该在研药物产品开发和商业化的重要里程碑。而作为亚盛医药在欧盟获得的第一项孤儿药资格，它表明公司在海外的布局日趋深入。借助欧盟相关政策的扶持，我们将进一步加速这一在研药物的全球临床开发和产品上市，我由衷地希望奥雷巴替尼这一中国原创、世界领先的在研创新药能早日惠及全球患者。”

　　参考资料：

　　[1]亚盛医药核心品种奥雷巴替尼获欧盟委员会孤儿药资格认定，用于治疗慢性髓细胞白血病 Retrieved Nov 23，2021, fromhttps://www.prnasia.com/story/342158-1.shtml

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